胆管癌在早期没有癌细胞转移的情况下，医生都会建议采用手术切除的方式治疗。而在中晚期，直接手术已经不可能了。一部分患者会采用化疗或者靶向药的方式，让肿瘤降期，患者从而获得手术切除的机会。

　　胆管癌侵袭性强、预后差，很多患者在确诊时已失去手术机会。晚期胆管癌系统治疗方案极其匮乏，一线标准化疗的客观缓解率（ORR）仅15-26%，常发生耐药，且无标准二线治疗方案。首款胆管癌的靶向药pemigatinib对病情的控制效果要远高于化疗的方式。

　　目前获批的pemigatinib是一款针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在临床前研究中已发现该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。FIGHT-202临床试验的结果则证实了pemigatinib可作为携带FGFR2基因融合变异的晚期胆管癌患者的全新有效治疗选择。

　　FIGHT-202是一项开放标签、单臂、国际多中心2期临床研究，其研究成果近期已在国际著名临床研究期刊《柳叶刀·肿瘤》上在线发表[4]。这项研究发现，携带FGFR2基因融合的胆管癌患者，二线接受Pemigatinib治疗的客观缓解率（ORR）可达35.5%，疾病控制率（DCR）为88.2%，中位无进展生存期（mPFS）6.9个月，中位总生存期（mOS）21.1个月；对比既往报道中胆管癌二线FOLFOX化疗mOS 6.3个月[5]，pemigatinib靶向治疗显著延长患者的总生存期，给患者带来显著获益。

　　研究共纳入146例经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者，分为3个队列：A组携带FGFR2融合（n=107），B组患者携带其他FGF/FGFR基因突变（n=20），C组则无FGF/FGFR基因突变（n=18），pemigatinib仅在A组呈现较好疗效，相比其他两个队列， PFS和总体生存期均大幅延长（PFS，A组6.9个月对比B组2.1个月、C组1.9个月；OS，A组21.1个月对比B组6.7个月、C组4.0个月）（图2, 3）。

　　这些数据说明对于携带FGFR2融合的患者，pemigatinib的效果可能远好于化疗，是患者生存获益的最佳选择。基于此，FDA批准了该药的临床应用，成为胆管癌精准治疗的里程碑事件。

　　2020年4月18日，FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur宣布Pemazyre（pemigatinib）获批上市，该药对携带FGFR2基因融合或其他重排类型的晚期经治胆管癌患者具有良好的临床效果，成为首款获批上市的胆管癌靶向药物。

　　此次靶向药pemigatinib的获批表明，对于携带FGFR2基因融合/重排的胆管癌患者来说，已经有明确有效的靶向治疗方案给患者带来临床获益，这在胆道肿瘤领域是非常重磅的个体化精准治疗突破，~9-14%胆管癌患者可能从该药物治疗中获益。

　　胆管癌患者早期无特殊临床症状，很容易被患者忽视。而在中晚期的治疗上，患者选择性较少。为了能够很好的提高患者生活质量， 延长生存期，患者朋友们一定要选择有显著效果的治疗方式。pemigatinib即将于5月份在美国上市，是胆管癌治疗过程中的第一个靶向药。